Entre otros actividades, la Alianza trabaja en colaboración con la Asociación de la enfermedad de la Motoneurona (Motor Neurone Disease Association), ubicada en el Reino Unido, en la organización del Simposio Internacional de ELA. Cada año una entidad miembro de la Alianza actúa como organización de acogida del simposio. Este año, ha sido la Asociación Italiana de ELA (AISLA).
El día 5 de diciembre tuvo lugar el congreso de profesionales en atención a las personas afectadas de ELA y sus familias (Allied Professional Forum, APF) y del 6 al 8 de diciembre tuvo lugar el Simposio, con más de 950 participantes de 34 países de todo el mundo.
Fueron más de 100 presentaciones orales y aproximadamente unos 400 trabajos en formato póster sobre diferentes aspectos relacionados con la investigación básica y clínica de la enfermedad. Se pueden consultar los resúmenes de todos los estudios, tanto de las comunicaciones orales como de los pósters, en el siguiente enlace.
Los trabajos de investigación clínica se agruparon en las siguientes categorías: Autonomía y calidad de vida, Cambios cognitivos y psicológicos, Calidad de la atención, Epidemiología, Neuroimagen, Biomarcadores, Ensayos clínicos y su diseño, Evolución de la enfermedad, Tratamiento de la afectación respiratoria y Nutrición.
Los trabajos de investigación básica se agruparon en las siguientes categorías: Vulnerabilidad neuronal en el ELA, Procesamiento y desregulación del ARN, Modelos in vitro, Estrategias terapéuticas, Metabolismo y estrés celular, Genética y Genómica, Biología y patología de la glía, Procesamiento y degradación proteica.
En cuanto a las nuevas estrategias terapéuticas en la ELA, las presentaciones se centraron básicamente en estudios dirigidos a:
http://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=amyotrophic+lateral+sclerosis
http://www.als.net/ALS-Research/ALS-Clinical-Trials/
Una de las presentaciones oral fue sobre el ensayo en células madre que está realizando Brainstorm en Israel. Los resultados todavía son muy preliminares y hay que esperar a la finalización de la fase II para poder determinar mejor los posibles beneficios.
También se presentó el ensayo con Tirasemtiv (un activador muscular, del cual se está desarrollando ahora la fase II y los resultados se esperan hacia el segundo trimestre del 2014) y el ensayo con NP001 (actúa modificando la respuesta inflamatória y parece que la fase II ha mostrado buenos resultados en un determinado grupo de pacientes, lo que ha indicado la conveniencia de continuar con un ensayo con fase III).
El simposio contó con una importante participación catalana y española, con miembros de la Unidad Funcional de ELA del Hospital de Bellvitge, Hospital de la Vall de Hebrón de Barcelona, Universitat de Lleida, Hospital Carlos III, Hospital Doce de Octubre, Hospital de la Princesa, Universidad de Zaragoza, Fundela y la Fundación Miquel Valls.
Diferentes miembros del equipo de la Unidad de ELA del Hospital Universitario de Bellvitge, encabezados por la Dra. Mónica Povedano, presentaron pósteres con los resultados de varios estudios que están realizando:
La Dra. A. Calvo, miembro del Depto. de Neurología del Hospital Doce de Octubre de Madrid y del Instituto Aragonés de las Ciencias de la Salud de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza, presentó un interesante estudio sobre el diagnóstico y pronóstico de la enfermedad a partir de biomarcadores en muestras humanas de músculo y sangre (Resumen C60).
El 24º simposio ha sido el que ha contado con más participación hasta el momento, sin duda un signo del creciente interés por la investigación de la ELA en todo el mundo, con el objetivo común de encontrar un tratamiento efectivo para la enfermedad.
La Fundación Miquel Valls ha podido estar presente en el Simposio y al encuentro de profesionales gracias a una ayuda concedida por la empresa Grifols, a quien queremos aprovechar para agradecer su apoyo en la lucha contra la ELA.
El día 5 de diciembre tuvo lugar el congreso de profesionales en atención a las personas afectadas de ELA y sus familias (Allied Professional Forum, APF) y del 6 al 8 de diciembre tuvo lugar el Simposio, con más de 950 participantes de 34 países de todo el mundo.
Fueron más de 100 presentaciones orales y aproximadamente unos 400 trabajos en formato póster sobre diferentes aspectos relacionados con la investigación básica y clínica de la enfermedad. Se pueden consultar los resúmenes de todos los estudios, tanto de las comunicaciones orales como de los pósters, en el siguiente enlace.
Los trabajos de investigación clínica se agruparon en las siguientes categorías: Autonomía y calidad de vida, Cambios cognitivos y psicológicos, Calidad de la atención, Epidemiología, Neuroimagen, Biomarcadores, Ensayos clínicos y su diseño, Evolución de la enfermedad, Tratamiento de la afectación respiratoria y Nutrición.
Los trabajos de investigación básica se agruparon en las siguientes categorías: Vulnerabilidad neuronal en el ELA, Procesamiento y desregulación del ARN, Modelos in vitro, Estrategias terapéuticas, Metabolismo y estrés celular, Genética y Genómica, Biología y patología de la glía, Procesamiento y degradación proteica.
En cuanto a las nuevas estrategias terapéuticas en la ELA, las presentaciones se centraron básicamente en estudios dirigidos a:
- Modificar la respuesta inmunológica, puesto que se ha visto que en fases iniciales es neuroprotectora pero después su efecto es neurotóxico.
- Desarrollo de anticuerpos contra las proteínas que se encuentran alteradas en el ELA y formando agregados patológicos, como SOD1. A pesar de SOD1 se encuentra mutada en ciertos casos familiares de ELA, se ha observado que también está presente en los agregados citoplasmáticos de los casos esporádicos, por lo tanto podría ser una estrategia terapéutica en ambos casos.
- Desarrollo de oligonucleótidos antisentido contra el ARN mensajero de SOD1, para evitar la formación de la proteína, impidiendo la formación de los agregados proteicos.
- Desarrollo de oligonucleótidos antisentido contra ciertos microARNs que se ha determinado que contribuyen a la patogenia del ELA, como miR-155, con la finalidad de impedir su actuación (los microARNs son un tipo de ARNs que intervienen en la regulación de la expresión de ciertos genes).
- Otras estrategias terapéuticas van dirigidas a C9ORF72, TDP-43 o FUS.
http://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=amyotrophic+lateral+sclerosis
http://www.als.net/ALS-Research/ALS-Clinical-Trials/
Una de las presentaciones oral fue sobre el ensayo en células madre que está realizando Brainstorm en Israel. Los resultados todavía son muy preliminares y hay que esperar a la finalización de la fase II para poder determinar mejor los posibles beneficios.
También se presentó el ensayo con Tirasemtiv (un activador muscular, del cual se está desarrollando ahora la fase II y los resultados se esperan hacia el segundo trimestre del 2014) y el ensayo con NP001 (actúa modificando la respuesta inflamatória y parece que la fase II ha mostrado buenos resultados en un determinado grupo de pacientes, lo que ha indicado la conveniencia de continuar con un ensayo con fase III).
El simposio contó con una importante participación catalana y española, con miembros de la Unidad Funcional de ELA del Hospital de Bellvitge, Hospital de la Vall de Hebrón de Barcelona, Universitat de Lleida, Hospital Carlos III, Hospital Doce de Octubre, Hospital de la Princesa, Universidad de Zaragoza, Fundela y la Fundación Miquel Valls.
Diferentes miembros del equipo de la Unidad de ELA del Hospital Universitario de Bellvitge, encabezados por la Dra. Mónica Povedano, presentaron pósteres con los resultados de varios estudios que están realizando:
- Efecto de la atención multidisciplinar en la supervivencia de los enfermos de ELA (Póster 11). Paipa A, Povedano M, Turon J. Este estudio del neurólogo Andrés Paipa, en el cual ha determinado que la atención por un equipo multidisciplinar permite mejorar la supervivencia de las personas afectadas de ELA, fue uno de los seleccionados entre los 20 mejores pósteres presentados al simposio.
- Frecuencia de las alteraciones cognitivas en enfermos de ELA (Póster 59). Turon J., Gascon J, Reñe R, Rico Y, Gámez C, Andres B, Montero J, Povedano M.
- Características clínicas de los pacientes jóvenes con ELA (Póster 147). Lazo C, Povedano M, Turon G, Montero J.
La Dra. A. Calvo, miembro del Depto. de Neurología del Hospital Doce de Octubre de Madrid y del Instituto Aragonés de las Ciencias de la Salud de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza, presentó un interesante estudio sobre el diagnóstico y pronóstico de la enfermedad a partir de biomarcadores en muestras humanas de músculo y sangre (Resumen C60).
El 24º simposio ha sido el que ha contado con más participación hasta el momento, sin duda un signo del creciente interés por la investigación de la ELA en todo el mundo, con el objetivo común de encontrar un tratamiento efectivo para la enfermedad.
La Fundación Miquel Valls ha podido estar presente en el Simposio y al encuentro de profesionales gracias a una ayuda concedida por la empresa Grifols, a quien queremos aprovechar para agradecer su apoyo en la lucha contra la ELA.
