La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que actualmente no tiene cura, el único fármaco aprobado por la Agencia Europea del medicamento (EMA) y por su homóloga en Estados Unidos (FDA) hoy en día es el Riluzol, el cual fue aprobado gracias al análisis de 3 ensayos clínicos con más de 1200 afectados demostrando un aumento de la supervivencia de los pacientes (ralentizando la enfermedad, no deteniéndola ni revirtiéndola).
Un nuevo fármaco resultado de ensayos en los últimos tiempos es el de Edaravone (radicava) que se prescribe como fármaco en Japón y Corea del Sur desde 2015 y que ha sido aprobado por la agencia estadounidense del medicamento (FDA) en mayo de este año. Es un medicamento endovenoso sin efectos secundarios importantes, se ha realizado un ensayo en combinación con Riluzol y ha demostrado una ralentización de la progresión de la enfermedad, pero con un efecto muy discreto y en un tipo de afectados muy concretos. Según los resultados del ensayo no se ha demostrado eficacia en todos los enfermos de ELA, sino que sólo en enfermos con muy poca sintomatología.
La otra nueva terapia farmacológica que se ha estado estudiando es el Masitinib con el que se ha realizado un ensayo clínico internacional con casi 400 afectados que tomaban este nuevo fármaco (o un placebo) junto con el Riluzol. Los resultados de este ensayo aún no han sido publicados en ninguna revista científica, pero si en un congreso internacional especializado (ENCALS - European Network to Cure ALS) en el que presentaron una ralentización (discreta) de la enfermedad, pero no a todos los afectados, sino sólo en aquellos que ya estaban teniendo una progresión más lenta antes de entrar al estudio. Hay que tener en cuenta también que, el laboratorio francés que lleva este ensayo, ha tenido que suspender su actividad en Francia por problemas de farmacovigilancia detectados en otros ensayos para otros tipos de enfermedades en que también se utilizaba la molécula del Masitinib, es probable que por este motivo el proceso de validación de este medicamento se demore.
A partir de estas informaciones, la falta de evidencia científica (y robusta) que demuestre la eficacia de estas nuevas terapias farmacológicas y que la Agencia Europea del medicamento (EMA) aún no se ha pronunciado al respecto ni por Masitinib ni por Edaravone, de momento, los médicos especialistas no pueden prescribir estos fármacos en nuestro territorio.
Por estos motivos, desde la Fundación Miquel Valls consideramos precipitadas las informaciones que hablan de estos fármacos como posibles tratamientos inmediatos para la ELA, pero esto no nos detiene a pensar que habrá ensayos con resultados positivos en breve.
Un nuevo fármaco resultado de ensayos en los últimos tiempos es el de Edaravone (radicava) que se prescribe como fármaco en Japón y Corea del Sur desde 2015 y que ha sido aprobado por la agencia estadounidense del medicamento (FDA) en mayo de este año. Es un medicamento endovenoso sin efectos secundarios importantes, se ha realizado un ensayo en combinación con Riluzol y ha demostrado una ralentización de la progresión de la enfermedad, pero con un efecto muy discreto y en un tipo de afectados muy concretos. Según los resultados del ensayo no se ha demostrado eficacia en todos los enfermos de ELA, sino que sólo en enfermos con muy poca sintomatología.
La otra nueva terapia farmacológica que se ha estado estudiando es el Masitinib con el que se ha realizado un ensayo clínico internacional con casi 400 afectados que tomaban este nuevo fármaco (o un placebo) junto con el Riluzol. Los resultados de este ensayo aún no han sido publicados en ninguna revista científica, pero si en un congreso internacional especializado (ENCALS - European Network to Cure ALS) en el que presentaron una ralentización (discreta) de la enfermedad, pero no a todos los afectados, sino sólo en aquellos que ya estaban teniendo una progresión más lenta antes de entrar al estudio. Hay que tener en cuenta también que, el laboratorio francés que lleva este ensayo, ha tenido que suspender su actividad en Francia por problemas de farmacovigilancia detectados en otros ensayos para otros tipos de enfermedades en que también se utilizaba la molécula del Masitinib, es probable que por este motivo el proceso de validación de este medicamento se demore.
A partir de estas informaciones, la falta de evidencia científica (y robusta) que demuestre la eficacia de estas nuevas terapias farmacológicas y que la Agencia Europea del medicamento (EMA) aún no se ha pronunciado al respecto ni por Masitinib ni por Edaravone, de momento, los médicos especialistas no pueden prescribir estos fármacos en nuestro territorio.
Por estos motivos, desde la Fundación Miquel Valls consideramos precipitadas las informaciones que hablan de estos fármacos como posibles tratamientos inmediatos para la ELA, pero esto no nos detiene a pensar que habrá ensayos con resultados positivos en breve.
